Couverture offerte par les provinces et territoires – XLH

L’hypophosphatémie liée au chromosome X est une maladie héréditaire rare causée par des mutations du gène PHEX. Ces mutations entraînent une élévation du taux d’une hormone appelée facteur de croissance des fibroblastes 23 (FGF23), ce qui provoque une excrétion excessive de phosphate par les reins. La baisse du taux de phosphate qui en découle perturbe le développement normal des os et des dents. La gravité de la maladie varie considérablement, allant de cas légers chez l’adulte, caractérisés par des douleurs osseuses et des problèmes dentaires, à des cas pédiatriques plus graves associés à un rachitisme, des déformations squelettiques et un retard de croissance.

Le burosumab est une option thérapeutique pharmacologique pour traiter la XLH. Il s’agit d’un anticorps monoclonal qui bloque l’activité du FGF23, aidant ainsi les reins à retenir le phosphate et favorisant un développement osseux plus sain chez les patients atteints de XLH. Il est administré par injection sous-cutanée.

Au Canada, le burosumab est commercialisé sous la marque Crysvita par Kyowa Kirin. Il a été autorisé par Santé Canada en décembre 2018 pour le traitement de l’hypophosphatémie liée au chromosome X chez les patients adultes et pédiatriques âgés d’au moins un an.

Province/territoire	Accessibilité	Exigences cliniques	Résidence	Source
Alberta	Sur autorisation spéciale	Les critères d’admissibilité varient selon qu’il s’agit de patients pédiatriques (âgés de 1 à 17 ans, avant la fermeture des cartilages de croissance) ou de patients adultes (âgés de 18 ans et plus ou après la fermeture des cartilages de croissance). Le traitement doit être prescrit par un spécialiste en génétique médicale, en endocrinologie, en néphrologie, en chirurgie orthopédique ou en rhumatologie. Vérifiez les conditions spécifiques ici.	Le patient doit être inscrit au Régime d’assurance-maladie de l’Alberta depuis au moins un an.	Alberta Health – Drug Benefit List Burosumab Special Authorization Request Form
Colombie-Britannique	Par le biais du programme des médicaments onéreux pour les maladies rares (MOMR)	Aucune exigence explicite; chaque dossier est traité au cas par cas (patients adultes et pédiatriques). La Provincial Health Service Authority effectue un examen individuel du dossier du patient par l’intermédiaire de plusieurs sous-comités consultatifs et cliniques. Le médecin prescripteur remplit les demandes de médicaments onéreux pour maladies rares (MOMR) et les transmet à la Provincial Health Service Authority pour examen.	Le patient doit être résident de la Colombie-Britannique et inscrit au Medical Services Plan (MSP).	Exceptional Funding of EDRDs
Saskatchewan	Approbation à titre de médicament d’exception	Les critères d’admissibilité varient selon qu’il s’agit de patients pédiatriques (âgés de ≥1 an, avant la fermeture des cartilages de croissance) ou de patients adultes (ou ceux dont la fermeture des cartilages de croissance s’est produite). Le traitement doit être prescrit par un médecin faisant partie d’une équipe multidisciplinaire expérimentée dans le diagnostic et la prise en charge de la XLH. Vérifiez les conditions spécifiques ici.	Le patient doit résider en Saskatchewan et disposer d’un numéro de services de santé valide de la Saskatchewan.	Exception Drug Status Exception Drug Status Appendix A Exception Drug Status Request Form
Manitoba	Dans le cadre du programme des médicaments d’exception (ME)	Remarque : Le burosumab n’est pas explicitement mentionné dans la liste des médicaments d’exception ou la liste de la province. Il est accessible dans le cadre du processus d’examen des ME pour les patients pédiatriques. Il n’est pas accessible aux adultes pour le moment. Le prescripteur doit demander la couverture en suivant la procédure concernant les médicaments d’exception.	Le patient doit résider au Manitoba et être inscrit au programme Pharmacare du Manitoba.	Liste des médicaments du Manitoba Formulaire standard de demande de médicament d’exception
Ontario	Par le biais du Programme d’accès exceptionnel	Diagnostic confirmé de XLH, généralement étayé par un test génétique (variant pathogène du gène PHEX ou FGF23 confirmé). Les critères d’admissibilité sont spécifiques aux patients pédiatriques et aux patients adultes; dans les deux cas, ils sont conformes aux conditions de remboursement prévues dans la recommandation finale de l’Agence des médicaments du Canada (AMC).	Le patient doit résider en Ontario, avoir une carte du Régime d’assurance-maladie de l’Ontario valide et être admissible au Programme des médicaments de l’Ontario.	Critères de remboursement (Remarque : Les critères du Programme d’accès exceptionnel de l’Ontario ne sont plus publiés en ligne; ce lien ne concerne que les critères s’appliquant aux patients pédiatriques. Les critères applicables aux adultes ne sont pas rendus publics.)
Québec	Au moyen d’une demande de médicament d’exception	Remarque : Le burosumab figure dans la section Médicaments d’exception de la Liste des médicaments remboursables de la RAMQ — et non en tant que Mesure du patient d’exception, qui n’est plus applicable aux demandes de remboursement du burosumab pour les adultes atteints de XLH. Pour les patients pédiatriques, la couverture se limite aux patients atteints de XLH en période de croissance active. Pour le moment, la RAMQ ne couvre pas ce médicament pour les adultes.	Le patient doit résider au Québec et être inscrit auprès de la RAMQ.	RAMQ Liste des médicaments – 30 juillet 2026
Nouveau-Brunswick	Sur autorisation spéciale	Dagnostic confirmé d’hypophosphatémie liée au chromosome X (XLH) associé à un variant pathogène confirmé du gène PHEX chez le patient ou un membre de la famille directe présentant une transmission héréditaire de la XLH. La couverture s’applique en premier lieu au traitement des patients pédiatriques (à partir d’un an, avant la fermeture des cartilages de croissance); toutefois, suite à la recommandation favorable émise par l’AMC le 10 octobre 2024, la couverture pourrait être étendue aux adultes atteints de XLH. Veuillez vérifier les conditions d’admissibilité particulières auprès de votre fournisseur provincial d’assurance-médicaments. Le traitement doit être prescrit par un médecin faisant partie d’une équipe multidisciplinaire expérimentée dans le diagnostic et la prise en charge de la XLH.	Le patient doit résider au Nouveau-Brunswick et être inscrit au Régime médicaments du Nouveau-Brunswick.	Critères pour l’autorisation spéciale du burosumab
Nouvelle-Écosse	Approbation à titre de médicament d’exception	Diagnostic confirmé d’hypophosphatémie liée au chromosome X (XLH) associé à un variant pathogène confirmé du gène PHEX chez le patient ou un membre de la famille directe présentant une transmission héréditaire de la XLH. La couverture s’applique en premier lieu au traitement des patients pédiatriques (à partir d’un an, avant la fermeture des cartilages de croissance); toutefois, suite à la recommandation favorable émise par l’AMC le 10 octobre 2024, la couverture pourrait être étendue aux adultes atteints de XLH. Veuillez vérifier les conditions d’admissibilité particulières auprès de votre fournisseur provincial d’assurance-médicaments. Le traitement doit être prescrit par un médecin faisant partie d’une équipe multidisciplinaire expérimentée dans le diagnostic et la prise en charge de la XLH.	Le patient doit résider en Nouvelle-Écosse et être inscrit au programme Pharmacare de la Nouvelle-Écosse.	Criteria for Exception Drug Status Coverage Standard Exception Status Drug Request Form
Île-du-Prince-Édouard	Sur autorisation spéciale	Diagnostic confirmé d’hypophosphatémie liée au chromosome X (XLH) associé à un variant pathogène confirmé du gène PHEX chez le patient ou un membre de la famille directe présentant une transmission héréditaire de la XLH. La couverture s’applique en premier lieu au traitement des patients pédiatriques (à partir d’un an, avant la fermeture des cartilages de croissance); toutefois, suite à la recommandation favorable émise par l’AMC le 10 octobre 2024, la couverture pourrait être étendue aux adultes atteints de XLH. Veuillez vérifier les conditions d’admissibilité particulières auprès de votre fournisseur provincial d’assurance-médicaments. Le traitement doit être prescrit par un médecin faisant partie d’une équipe multidisciplinaire expérimentée dans le diagnostic et la prise en charge de la XLH.	Le patient doit résider à l’Île-du-Prince-Édouard et avoir une carte-santé de l’Île-du-Prince-Édouard valide.	PEI Pharmacare Appendix III – Criteria for Coverage of Exception Status Drugs Special Authorization Form
Terre-Neuve-et-Labrador	Sur autorisation spéciale	Diagnostic confirmé d’hypophosphatémie liée au chromosome X (XLH) associé à un variant pathogène confirmé du gène PHEX chez le patient ou un membre de la famille directe présentant une transmission héréditaire de la XLH. La couverture s’applique en premier lieu au traitement des patients pédiatriques (à partir d’un an, avant la fermeture des cartilages de croissance); toutefois, suite à la recommandation favorable émise par l’AMC le 10 octobre 2024, la couverture pourrait être étendue aux adultes atteints de XLH. Veuillez vérifier les conditions d’admissibilité particulières auprès de votre fournisseur provincial d’assurance-médicaments. Le traitement doit être prescrit par un spécialiste possédant une expertise dans le diagnostic et la prise en charge de la XLH	Le patient doit résider à Terre-Neuve-et-Labrador et être inscrit au Prescription Drug Program de Terre-Neuve-et-Labrador.	Médicaments exigeant une autorisation spéciale Base de données sur les produits pharmaceutiques de T.-N.-L.
Yukon	Approbation à titre de médicament d’exception (au cas par cas)	Remarque : Le burosumab ne figure pas dans la liste des médicaments du Yukon. Son accès peut être demandé au cas par cas en suivant la procédure pour les médicaments d’exception. Le prescripteur doit présenter une demande de couverture auprès du programme Pharmacare du Yukon au nom du patient. Les critères spécifiques ne sont pas rendus publics.	Le patient doit résider au Yukon et avoir une carte-santé du Yukon valide.	Liste des médicaments du Yukon Gouvernement du Yukon – Ministère de la Santé et des Affaires sociales Téléphone : 867-667-3096
Nunavut	Au moyen d’une demande de médicaments non inscrits au formulaire (au cas par cas)	Remarque : Le burosumab ne figure pas dans la liste des médicaments du Nunavut. Les médicaments ne figurant pas dans la liste des médicaments remboursables peuvent être demandés par un médecin auprès du directeur de la pharmacie du gouvernement du Nunavut. Les critères spécifiques ne sont pas rendus publics. Le médecin prescripteur doit présenter une demande de médicament ne figurant pas dans la liste des médicaments remboursables au nom du patient. Les médicaments remboursés par l’État pour les résidents du Nunavut relèvent des catégories de prise en charge et des critères de remboursement du programme des SSNA.	Le patient doit être résident du Nunavut.	Liste des médicaments du gouvernement du Nunavut
Territoires du Nord-Ouest	Approbation à titre de médicament d’exception (au cas par cas)	Remarque : Le burosumab ne figure pas dans la liste des médicaments des Territoires du Nord-Ouest. Les médicaments ne figurant pas dans la liste des médicaments remboursables peuvent être demandés auprès des pharmacies des Territoires du Nord-Ouest. Le médecin prescripteur doit présenter une demande de médicament ne figurant pas dans la liste des médicaments remboursables au nom du patient. Les médicaments remboursés par l’État pour les résidents des Territoires du Nord-Ouest relèvent des catégories de prise en charge et des critères de remboursement du programme des SSNA.	Le patient doit être résident des Territoires du Nord-Ouest.	Liste des médicaments assurés du gouvernement des Territoires du Nord-Ouest Téléphone : 1 800 661-0830
Services de santé non assurés (SSNA)	Au moyen d’une demande de médicament à usage restreint	Des critères d’admissibilité distincts s’appliquent aux patients pédiatriques (âgés de plus d’un an, avant la fermeture des cartilages de croissance) et aux patients adultes (âgés de 18 ans ou plus). Variant pathogène du gène PHEX confirmé et résultats cliniques compatibles avec la XLH. Le traitement doit être prescrit par un médecin faisant partie d’une équipe multidisciplinaire complète.	Une personne des Premières Nations inscrite en vertu de la Loi sur les Indiens Un Inuk reconnu par l’une des organisations inuites de revendication territoriale Un enfant âgé de moins de deux ans dont l’un des parents est un client admissible au programme des SSNA. Exigences complètes	Liste des médicaments du programme des SSNA

Clause de non-responsabilité : Le présent document se veut un guide général conçu pour aider les patients, leur famille et leurs défenseurs à s’y retrouver dans le système public de couverture des médicaments pour les maladies rares au Canada. Il ne remplace jamais un avis médical et ne constitue pas non plus une déclaration définitive concernant l’admissibilité de la couverture.

Les critères concernant la couverture, les procédures de demande et les modalités des programmes évoluent au fil du temps, et l’admissibilité individuelle dépend de la situation clinique et du lieu de résidence de chaque patient. Les personnes atteintes de ces maladies doivent collaborer avec leur médecin et leur équipe de soins pour suivre la procédure de demande, et communiquer directement avec leur régime provincial ou territorial d’assurance-médicaments afin de confirmer les critères en vigueur et les documents exigés.

Les sources et les liens fournis ici ont pour but d’orienter les lecteurs dans la bonne direction; ils ne remplacent pas une consultation directe avec des professionnels de la santé ou les régimes gouvernementaux d’assurance-médicaments.

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